Leipzig. Das Hämophilie-Zentrum des Universitätsklinikums Leipzig (UKL) ist als erstes Zentrum in Sachsen für die Anwendung von Gentherapien bei Patient:innen mit Blutgerinnungsstörung zugelassen worden. Damit erweitert die erst im vergangenen Jahr als Hemophilia Comprehensive Care Center (HCCC) zertifizierte Abteilung ihr Leistungsspektrum. Bislang wurden Betroffene hier vor allem medikamentös behandelt. Mit der Zulassung zur Gentherapie haben Prof. Dr. Sirak Petros, Facharzt für Innere Medizin, Internistische Intensivmedizin und Hämostaseologie am UKL, der das Zentrum leitet, und sein Team nun eine weitere Behandlungsoption. Sie ermöglicht Patient:innen mit Blutgerinnungsstörung auf die regelmäßige Einnahme von Medikamenten zu verzichten und ein annähernd normales Leben zu führen.
Langanhaltendes Nasenbluten, ausgeprägte blaue Flecke, spontane Gelenkeinblutungen, eine besonders starke Menstruation – die Symptome einer Hämophilie können sehr vielfältig sein. Anders sieht es mit der Behandlung der erblich bedingten Krankheit aus. „Menschen mit Hämophilie fehlen bestimmte Gerinnungsfaktoren, wodurch ihr Blut nur sehr langsam gerinnt“, erklärt Oberarzt PD Dr. Christian Pfrepper, vom Hämophilie-Zentrum des UKL. „Die Standardtherapie dagegen ist der Ersatz der fehlenden Gerinnungsfaktoren. Alternativ können wir die Patient:innen auch mit Antikörpern behandeln, die so programmiert sind, dass sie die Funktion des fehlenden Gerinnungsfaktors übernehmen.“
Für die Betroffenen heißt das, dass sie sich aller zwei bis 14 Tage selbst spritzen müssen. Wie oft genau, hängt auch von der Form der Erkrankung aus: Patient:innen mit Hämophilie A fehlt Gerinnungsfaktor VIII, Patient:innen mit Hämophilie B hingegen Gerinnungsfaktor IX, wobei die Hämophilie A häufiger auftritt.
Für eine Gentherapie kommen beide Gruppen von Patient:innen in Frage. Hier wird den Betroffenen das Gen für die Hämophilie über eine einmalige Infusion implantiert – und zwar mit Hilfe einfacher Erkältungsviren. „Ihre Hüllen werden genutzt, um das Gen in die Leberzellen der Betroffenen einzuschleusen“, erklärt Dr. Pfrepper das Prozedere, „was dazu führt, dass die Patient:innen den fehlenden Gerinnungsfaktor selbst produzieren.“
Aktuelle Studien belegen den Erfolg der Gentherapie. Das gilt insbesondere für die Hämophilie B. Hier beobachten Fachleute auch nach vielen Jahren noch gute Ergebnisse bei der Eigenproduktion von Gerinnungsfaktor IX. Da es sich dabei um ein neuartiges Verfahren handelt, müssen die Patient:innen vor und nach der Behandlung engmaschig nach strengen Richtlinien überwacht werden.
Mit der jetzt vorliegenden Zulassung, die durch die enge Zusammenarbeit aller Fachbereiche und die unermüdliche organisatorische Unterstützung durch die Abteilung Qualitätsmanagement am UKL unter der Leitung von Isabell Weber möglich wurde, sind aber nicht nur Auflagen verbunden. So ist es dem Hämophiliezentrum explizit erlaubt, auch Patient:innen anderer Einrichtungen als dem UKL mit der Gentherapie zu behandeln. Diese Aussicht macht vielen Betroffenen Hoffnung auf ein annähernd normales Leben.
Zentrum für Hämostaseologie / Hämophilie-Zentrum
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